轉自：郎信醫藥信息微信公眾號

 

      千千萬(wàn)萬(wàn)的盲人，他們在黑暗中前行，他們看不到光明，卻用心去感受世界！他們看不到世界，卻用愛(ài)去領(lǐng)略人生。在第32個(gè)國際盲人節之際，小編特此盤(pán)點(diǎn)近年來(lái)治療失明的一些突破技術(shù)，希望給千千萬(wàn)萬(wàn)的患者重獲光明帶來(lái)福音。

　　現狀

　　據世界最新國際醫學(xué)眼科專(zhuān)題研討會(huì )公布，全球每年新增加盲人100萬(wàn)，專(zhuān)家估計如果失明和視力損傷發(fā)生的趨勢繼續下去，至2020年失明人數將增加一倍。發(fā)展中國家更為重要，全球十分之九的盲人生活在發(fā)展中國家。據統計，我國大約有700萬(wàn)盲人，最常見(jiàn)的致盲性眼病包括白內障、角膜病、青光眼和視網(wǎng)膜變性疾?。ㄈ缋夏晷渣S斑變性、視網(wǎng)膜色素變性），其中視網(wǎng)膜變性疾病占了1/3以上。常用的眼科檢查與治療方式有眼底血管熒光造影、眼顯微手術(shù)、青光眼發(fā)病機制和手術(shù)、現代白內障和人工晶體植入術(shù)、玻璃切除術(shù)以及屈光不正手術(shù)等。

　　突破技術(shù)

　　隨著(zhù)科技的發(fā)展，生物學(xué)技術(shù)已深入到各個(gè)領(lǐng)域。如今基因療法、免疫療法、干細胞移植等方法越來(lái)越受醫學(xué)研究者的青睞，這些技術(shù)在癌癥、遺傳疾病以及其他重大疾病的研究報道層出不窮。近年來(lái)也有研究應用基因療法以及干細胞移植來(lái)治療失明，為幫助患者重見(jiàn)光明開(kāi)辟新途徑。

　　基因療法治療失明獲新突破

　　基因療法，只需一個(gè)簡(jiǎn)單的基因手術(shù)就可以使成千上萬(wàn)的無(wú)法治愈失明患者重見(jiàn)光明。它是利用健康的基因來(lái)填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因，目前的基因療法是先從患者身上取出一些細胞，然后利用對人體無(wú)害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正?；虿暹M(jìn)細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因，以取代原有的異?；?，原則上可以用于治療許多遺傳疾病。

　　基因療法治療失明的首例試驗在2007年，受試對象為10個(gè)患有雷伯氏先天性黑內障的志愿者，這些志愿者的PRE65基因都發(fā)生了突變。研究人員將攜帶RPE65正?？截惢虻臒o(wú)害病毒注入受試者眼中。接受治療之后，一些患者開(kāi)始看清眼前揮動(dòng)的手指，甚至能閱讀圖表上的六行信息，另外一些受試者能在昏暗的燈光下進(jìn)行越障訓練，同時(shí)研究人員向FDA申請將此種基因療法用于治療雷伯氏先天性黑內障。

　　2014年1月牛津大學(xué)Robert Mac Laren教授領(lǐng)導的科研小組在無(wú)脈絡(luò )膜（Choroideremia ）患者的視網(wǎng)膜上通過(guò)重建有缺陷的基因使患者重見(jiàn)光明，在英國醫學(xué)界引起了轟動(dòng)。研究人員通過(guò)向患者的視網(wǎng)膜內注入表達REP-1蛋白質(zhì)的目的基因CHM，并使其成功表達從而使患者重見(jiàn)光明。相關(guān)研究成果發(fā)表于《柳葉刀》上。雖然基因治療失明的方法在歷史上是罕見(jiàn)的，但是其成功治療無(wú)脈絡(luò )膜患者的先例，將會(huì )繼續被應用推廣到用來(lái)治療其他類(lèi)型的失明。

　　干細胞移植治療失明

　　早在2012年和2014年發(fā)表在《柳葉刀》上的兩篇文章，證明了人類(lèi)胚胎干細胞分化而成的細胞可以被安全地注射到視網(wǎng)膜背后的空腔內用于治療黃斑變性?？茖W(xué)家們首先將人類(lèi)胚胎干細胞分化成RPE細胞，然后將RPE細胞注射到病人的眼睛里，寄希望于移植的RPE細胞能夠在病人眼中“扎根”生長(cháng)，替代已經(jīng)失去功能的RPE細胞，從而避免更多視網(wǎng)膜細胞的凋亡。在經(jīng)過(guò)治療后三名病人的視力都得到了改善，標準的視力測試顯示，這三名病人能夠看清兩到四行的字母，但是那位79歲的老年性黃斑病變患者幾乎沒(méi)有改善。

　　去年9月12日，日本理化研究所（RIKEN）的研究小組宣布，他們利用能發(fā)育成多種細胞的iPS細胞制成視網(wǎng)膜細胞，并于當日移植到一名滲出型老年黃斑變性女患者的右眼中。這是世界首例利用iPS細胞完成的移植手術(shù)?；颊哂谕?月18日下午出院；據醫院介紹，患者沒(méi)有并發(fā)癥等問(wèn)題，情況良好?；颊邔⒗^續到醫院接受診療，手術(shù)團隊將用約一年時(shí)間評估移植細胞的安全性與效果。

　　今年9月份，CCTV13《新聞直播間》報道表示目前我國第三軍醫大學(xué)在國際上成功開(kāi)展干細胞移植治療手術(shù)，為出血性老年性黃斑變性患者重見(jiàn)光明開(kāi)辟了新的治療途徑。第三軍醫大學(xué)陰正勤教授主持的國家 973項目正是針對這樣的致盲性眼病創(chuàng )新采用胚胎干細胞移植技術(shù)進(jìn)行治療。該治療方法首先去除出血病灶，再把人胚胎干細胞來(lái)源的視網(wǎng)膜色素上皮細胞移植到病灶處。陰正勤教授說(shuō)：“患者近一個(gè)月的恢復情況很好，視力能夠達到0.15，遮擋感也消除了?！?/span>

　　據報道，英國第一個(gè)病人已經(jīng)接受了開(kāi)創(chuàng )性的人類(lèi)胚胎干細胞的手術(shù)，醫生希望能有效對抗一個(gè)由常見(jiàn)原因導致的失明。根據發(fā)布的一份聲明顯示：接受手術(shù)的是一名60歲的女性患者，患有老年黃斑變性（age-related macular degeneration-AMD），于今年9月在倫敦摩菲眼科醫院（MoorfieldsEye Hospital）進(jìn)行了手術(shù)。手術(shù)被認為是成功的，迄今為止還沒(méi)有出現過(guò)并發(fā)癥。

 

 

 

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