日本政府目前正在積極推進(jìn)iPS 細胞的治療事業(yè)。

本報訊 8月1日，日本神戶(hù)理化研究所（RIKEN）發(fā)育生物學(xué)中心的研究人員將開(kāi)始為世界首個(gè)誘導多能干細胞（iPS細胞）臨床研究招募患者。

據7月30日的官方公告，對RIKEN項目的認可是一長(cháng)串監管程序的最后一步，其中也包括厚生勞動(dòng)省的審核批準。

眼科醫生Masayo Takahashi將會(huì )嘗試利用iPS細胞轉化而成的視網(wǎng)膜色素上皮細胞，抑制與年齡相關(guān)的黃斑病變（AMD）的病情發(fā)展。與年齡相關(guān)黃斑病變是導致失明的一種常見(jiàn)原因，在50歲以上人群中至少有1%的人受其影響。在Takahashi試圖攻克的濕性AMD中，異常的血管侵入破壞了維持光感受器的上皮細胞，從而導致視力下降。這類(lèi)黃斑病變可以通過(guò)藥物治療，阻止新血管的形成，但是這種方法需要對患者眼部進(jìn)行重復的藥物注射。

在研究中，Takahashi將會(huì )從參與試驗的患者身上取下一小塊皮膚樣本并將之重編程為iPS細胞。然后，iPS細胞會(huì )被其他因子轉變?yōu)橐暰W(wǎng)膜細胞。接著(zhù)，一小片細胞將被置于受損視網(wǎng)膜之下，如果順利的話(huà)，植入的細胞將在此處生長(cháng)并修復色素上皮細胞。

iPS細胞將會(huì )與每位病人的細胞基因完全相同，科學(xué)家希望這可以避免免疫排斥問(wèn)題。在過(guò)去人們試圖使用胎兒來(lái)源的細胞治病時(shí)，發(fā)生的免疫排斥反應曾阻礙治療進(jìn)展。

6位病人都會(huì )有一只患病的眼睛接受細胞移植。該過(guò)程將耗費很長(cháng)時(shí)間：獲得iPS細胞和生成視網(wǎng)膜色素上皮細胞需要10個(gè)月。治療進(jìn)展跟蹤將會(huì )持續3年。

臨床研究與臨床試驗不同，即使成功，也不會(huì )進(jìn)行廣泛的臨床使用。不過(guò)研究人員希望，該研究可以顯示出足夠的功效，以此鼓勵正式的臨床試驗。（苗妮）

背景鏈接

通過(guò)采用導入外源基因的方法使體細胞去分化為多能干細胞，對于這類(lèi)干細胞我們稱(chēng)之為誘導多能干細胞。

誘導多能干細胞最早于2006年由日本的兩位科學(xué)家Kazutoshi Takahashi和Shinya Yamanaka報道，文章發(fā)表于《細胞學(xué)》雜志。他們成功地生成了具有自我更新和全能性（發(fā)展成不同細胞類(lèi)型的能力）的小鼠誘導性多功能干細胞，它幾乎相當于胚胎干細胞。第二年，通過(guò)將早期的突破性研究中使用的4個(gè)相同基因轉導入成人皮膚細胞中，他們建立了人類(lèi)iPS細胞。結果表明，這些細胞具有演變成所有類(lèi)型細胞——包括神經(jīng)、心臟肌肉細胞和骨細胞的能力。兩位作者最終因此而獲得2012年諾貝爾獎。

iPS技術(shù)是干細胞研究領(lǐng)域的一項重大突破，首先，它更新了人們的觀(guān)念，從此之后人們不再認為細胞的命運不可逆轉，不但可以逆轉，細胞其實(shí)還可以實(shí)現不同組織間的轉分化；其次，由于來(lái)自患者自身組織的iPS細胞能避免出現免疫排斥，因為生成的器官將與接受者在基因上匹配，解決了干細胞移植醫學(xué)上的免疫排斥問(wèn)題；其三，干細胞研究不必再依賴(lài)于使用人類(lèi)胚胎，使干細胞用于藥物開(kāi)發(fā)、疾病治療和器官移植成為可能，從而平復了過(guò)去一直存在于胚胎干細胞研究領(lǐng)域的爭議，解決了人類(lèi)許多不可逾越的倫理和法律問(wèn)題。另外，如果將病人的體細胞逆轉為iPS細胞，在體外分化觀(guān)察在這個(gè)過(guò)程中出現的問(wèn)題，就可以實(shí)現在培養皿里某種程度上模擬疾病的發(fā)生；疾病特異的iPS在體外擴增和分化以后，還可以用于篩選治療該疾病的藥物，或者對藥物的毒性進(jìn)行檢測。

《中國科學(xué)報》 (2013-08-01 第2版 國際)

 

 

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