5月20日，第三軍醫大學(xué)西南醫院眼科實(shí)驗室，研究人員在動(dòng)物手術(shù)室為動(dòng)物做手術(shù)。
(記者 張亦筑)有“不治之癥”之稱(chēng)的視網(wǎng)膜變性疾病,通過(guò)植入胚胎干細胞,或將為更多患者帶來(lái)光明。5月20日,記者走進(jìn)上個(gè)月剛通過(guò)驗收的重慶市視覺(jué)損傷與再生修復重點(diǎn)實(shí)驗室后得知,由實(shí)驗室承擔的國家重大科學(xué)研究計劃項目“胚胎干細胞治療致盲性眼病基礎與臨床轉化研究”已進(jìn)入期臨床研究,預計將用2年左右時(shí)間,對胚胎干細胞治療致盲性眼病的有效性進(jìn)行驗證和評價(jià)。
昨日上午,當記者來(lái)到位于第三軍醫大學(xué)西南醫院的實(shí)驗室時(shí),兩名研究人員正在為一只出生7天的小鼠做眼睛手術(shù)?！斑@種小鼠剛一出生就會(huì )出現視網(wǎng)膜變性,大概30天會(huì )失明。利用胚胎干細胞移植進(jìn)行治療,從目前的研究來(lái)看,能延緩它失明的時(shí)間?！睂?shí)驗室副主任徐海偉說(shuō)。
據介紹,視網(wǎng)膜變性疾病屬于視網(wǎng)膜視神經(jīng)性損傷致盲疾病,包括視網(wǎng)膜色素變性、老年性黃斑變性、糖尿病視網(wǎng)膜病變和高度近視導致的視網(wǎng)膜變性等。比如視網(wǎng)膜色素變性是一種遺傳性疾病,有關(guān)調查顯示,我國發(fā)病率約為1/3000,部分患者從四五歲就表現出夜盲等特征,隨著(zhù)年齡的增長(cháng)最終會(huì )導致失明;老年性黃斑變性常常在65歲以上出現,80歲以上發(fā)病率為20%?！八幌癜變日?、青光眼等可以通過(guò)手術(shù)、藥物等進(jìn)行治愈,目前來(lái)說(shuō),視網(wǎng)膜變性疾病尚無(wú)有效的治療方式?！毙旌フf(shuō)。
為此,從2002年開(kāi)始,由陰正勤教授牽頭的研究團隊針對嚴重致盲性疾病展開(kāi)研究,并于2012年承擔了重慶市視覺(jué)損傷與再生修復重點(diǎn)實(shí)驗室建設。這也成為除美、英、徳、日等國相關(guān)機構以外,我國唯一一家系統研究干細胞治療致盲性疾病的機構。
“在研究過(guò)程中,我們收集了416例遺傳性視網(wǎng)膜色素變性病例,對疾病的發(fā)病與修復機制進(jìn)行了研究,發(fā)現了7個(gè)新的致病基因突變位點(diǎn)?！彼嬖V記者,此外,研究團隊還開(kāi)展了胚胎干細胞三維培養,進(jìn)行干細胞臨床研究,并取得了重要突破。
實(shí)驗室干細胞臨床轉化組副組長(cháng)劉勇表示,經(jīng)過(guò)期臨床對干細胞治療的安全性進(jìn)行研究后,目前已經(jīng)進(jìn)入期臨床研究,計劃在2年內,完成對60名中晚期視網(wǎng)膜變性疾病患者的臨床試驗,通過(guò)將培養的干細胞移植到患者視網(wǎng)膜下腔,持續觀(guān)察干細胞的存活情況等特征,來(lái)評價(jià)干細胞治療的有效性。
“將研究成果運用到臨床是最大的難點(diǎn)。我們的目標是先實(shí)現患者視力的維持,不再持續下降至失明。然后再攻破治愈難題,這有望讓過(guò)去不可治的致盲性眼病變得可治?！眲⒂抡f(shuō),如果今后完成期臨床研究,那么患者也許只需要做一次干細胞移植手術(shù),就不會(huì )失明。
